Kaip teigia genomo redagavimo įrankį CRISPR/Cas9 atradęs ir į Nobelio premiją pretenduojantis profesorius Virginijus Šikšnys, šis įrankis jau po kelerių metų gelbės ne tik nepagydomomis ligomis sergančių, bet nuo bado kenčiančių žmonių gyvybes.
„CRISPR/Cas9 yra baltymas, kuris leidžia keisti įvairių organizmų genomus. Mes jį suradome tyrinėdami bakterijų apsisaugojimą nuo virusų. Virusai turi patekti į bakterijų vidų, kad galėtų pasidauginti. Po to jie bakteriją nužudo. Tačiau bakterijos turi daug apsisaugojimo priemonių, pavyzdžiui, CRISPR apsaugos mechanizmą. Tyrėme jį ir supratome, kad baltymas Cas9 sunaikina viruso DNR, kai jis patenka į ląstelę. Mes išsiaiškinome, kaip šis baltymas veikia ir supratome, kad jį galima pritaikyti ne tik apsisaugoti nuo virusų, bet ir keičiant genomus“, – apie atradimą pasakojo Vilniaus universiteto Biotechnologijos instituto biochemikas prof. V.Šikšnys.
Anot mokslininko, baltymas gali perkirpti DNR grandinę ten, kur yra užprogramuotas, pavyzdžiui, tas vietas, kur yra paveldimas genetines ligas lemiančios klaidos.
„Tas baltymas veikia kaip molekulių žirklės. DNR molekulę galima įsivaizduoti kaip ilgą grandinę sudarytą iš keturių statybinių blokų, tų statybinių blokų yra milijardai. Tas baltymas gali perkirpti DNR grandinę toje vietoje, kur mes jį užprogramuojame. Tai yra šio baltymo privalumas – jį labai lengva perprogramuoti ir nukreipti į tą vietą, kur genome yra klaidos, pavyzdžiui, kurios sukelia paveldimas genetines klaidas. Baltymas perkirps DNR toje vietoje, kur yra klaida, ir tada ją galima ištaisyti“, – aiškino V.Šikšnys.
Šios technologijos galimybės šiuo metu yra aktyviai tiriamos mokslinėse laboratorijoje, siekiant suprasti jos galimybes. Tikimasi, kad ji jau po kelerių metų gali būti pradėta taikyti klinikose gydant kai kurias genetines ligas.
„Šiuo metu gydant kai kurias genetines ligas yra gydomos jų pasekmės, bet ne priežastys. O priežastis būtent yra klaida DNR molekulėje, kurios iki šiol ištaisyti buvo neįmanoma. Bet ši technologija leidžia tą klaidą ištaisyti ir tokiu būdu pašalinti genetinės ligos priežastį. Panaudodami šią technologiją britų mokslininkai sugebėjo pagydyti mergaitę Leilą, kuri sirgo nepagydoma kraujo vėžio forma. Tai rodo, kokia tai gali būti galinga technologija“, – kalbėjo mokslininkas.
Be to, atradimą galima panaudoti ir kitose srityse. Pasak V.Šikšnio, galima keisti ir augalų genomus, kad jie galėtų augti druskingoje, sausoje dirvoje, kas itin pagelbėtų nuo bado kenčiančioms šalims.
Manoma, kad ateityje šios technologijos atradėjams gali būti skirta Nobelio premija. Tiesa, ar ji išties atiteks lietuvių komandai, kol kas pasakyti sunku, kadangi panašiu metu analogišką atradimą paskelbė ir Amerikos mokslininkai.
„Mes dirbome čia, Lietuvoje, Berklio universiteto grupė – Amerikoje; mes tyrinėjome vienas bakterijas, jie – kitas. Bet rezultatas ir išvados, kurias pasiekėme, buvo praktiškai tos pačios. Mes pirmieji nusiuntėme straipsnį mokslinio žurnalo redakcijai, tai buvo Amerikos mokslo akademijos darbai, o jie nusiuntė savo straipsnį žurnalui „Science“ mėnesiu vėliau. Bet dėl kažkokių priežasčių šis žurnalas jų straipsnį išspausdino per dvi savaites, o mums teko laukti kelis mėnesius. Taigi mes pirmi straipsnį nusiuntėme, jų straipsnis buvo išspausdintas anksčiau. Nobelio komitetas turės pasverti, kurie iš tiesų buvo pirmieji“, – teigė V.Šikšnys.
